Компания ГЕНЕРИУМ получила регистрационное удостоверение (РУ: ЛП-№(012546)-(РГ-RU)) на первый в мире биоаналог галсульфазы. Препарат с торговым наименованием Реадели® показан для терапии мукополисахаридоза VI типа (МПС VI, синдром Марото-Лами) у детей и взрослых.
Мукополисахаридоз VI типа или синдром Марото-Лами – редкое наследственное заболевание из группы лизосомных болезней накопления. Его причиной является генетическое нарушение обмена веществ, при котором в организме наблюдается дефицит или отсутствие природного фермента N-ацетилгалактозамин-4-сульфатазы. В норме этот фермент расщепляет мукополисахариды – сложные углеводные молекулы, которые являются важной составляющей многих тканей организма.
При синдроме Марото-Лами неутилизированные мукополисахариды накапливаются в тканях и вызывают комплекс характерных для данного орфанного заболевания симптомов: отставание в росте, огрубение черт лица, поражение органов слуха и зрения, деформации грудной клетки и суставов, увеличение печени и селезенки, поражение сердца, постепенно приводя к сердечно-сосудистой и дыхательной недостаточности.
Галсульфаза является препаратом ферментозаместительной терапии и представляет собой рекомбинантную форму натурального человеческого фермента N-ацетилгалактозамин-4-сульфатазы. Поступая в организм, галсульфаза восстанавливает уровень ферментной активности, достаточной для расщепления накопленных мукополисахаридов и предотвращения их дальнейшего накопления.
Даниил Талянский, генеральный директор АО «ГЕНЕРИУМ»:
«Это знаковое событие объединяет в себе три ключевых принципа нашей работы: следование мировым стандартам качества, взвешенная доступность и эффективность, доказанная в ходе разносторонних исследований. Регистрация второго в этом году препарата для терапии мукополисахаридозов стала возможной благодаря уникальным компетенциям команды ГЕНЕРИУМ в разработке сложных биологических молекул, в том числе для терапии лизосомных болезней накопления».
В октябре 2025 года компанией «ГЕНЕРИУМ» зарегистрирован оригинальный препарат Клотилия® (МНН: веренафусп альфа), использующий инновационный способ доставки действующего вещества в головной мозг. Он показан для терапии другого типа мукополисахаридоза – МПС II, синдрома Хантера.
Оба препарата будут производиться в России по полному циклу на производственных мощностях компании ГЕНЕРИУМ.
Исследование «Мовавики»: россияне продолжают создавать романтический видеоконтент в феврале, а не в июле. Попытки заменить…
Группа Стаса Намина «Цветы» родилась в московском подвале Дома на набережной в 1969 году. По мнению…
В преддверии праздника ресторан «Восход» предлагает собственную версию известной фразы «мужчины с Марса, женщины с…
С 1 по 8 марта прекрасных дам ожидает букет праздничных сюрпризов в ресторанах итальянской гастрономической…
4 марта 2026 года Ресторанный дом Ксении Карауловой приглашает на премьеру музыкального клипа выпускницы «Фабрики…
В новом выпуске шоу Георгия Лобушкина «Влобушкинъ» режиссёр Антон Маслов рассказал, почему французы смеются над…